香港, 2026年10月12日 - (亞太商訊) - 2026年10月4日至8日，國際帕金森病與运動障碍大會（MDS 2026）在韩國首尔举行。麥科醫藥（2335.HK）自主研發的MT200605以电子壁報形式首次展示亨廷顿病（Huntington’s disease，HD）非臨床研究及健康受試者Ⅰ期臨床結果。結合此前公布的急性缺血性腦卒中（AIS）Ⅱ期阳性數據，這款小分子TrkB受体激動劑逐渐呈現出一条從急性腦损伤走向神經退行性疾病的研發路径。
MDS 2026大會現场图片
MDS大會由國際运動障碍學會主办，是该领域全球规模最大、影响力顶尖的國際學術盛會之一。MT200605的亨廷顿舞蹈症研究能够入选展示，标志着MT200605在神經退行性疾病领域的臨床价值获得國際學術界权威认可。
對于麥科醫藥而言，這次亮相的意义不止于一次壁報展示。它让MT200605從卒中臨床開發的階段性進展，進入到國際运動障碍與神經退行性疾病研究的公共交流场域。更重要的是，市场由此能够看到一条更完整的研發链条：HD方向已有動物模型和健康人一期數據，AIS方向已有Ⅱ期顶线結果，TrkB机制则成為连接急性腦损伤與慢性神經退行性疾病探索的核心。
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從运動改善延伸至腦結構保護，MT200605探索亨廷顿病疾病修正潜力
亨廷顿病是一种遗传性、進行性神經退行性疾病，患者逐渐出現舞蹈样動作、认知下降和精神行為异常，最终完全依赖照護。目前治療主要用于控制症状，尚無能够停止或逆转疾病進程的治療方法，保護神經元、维持神經功能是该领域的重要研究方向。
MDS 2026公開摘要顯示，MT200605在亨廷顿病转基因小鼠中改善运動协调表現，並减轻全腦、皮层及纹状体萎缩。研究还观察到纹状体神經元标志蛋白DARPP-32水平得到维持、皮层突变亨廷顿蛋白聚集减少；细胞实驗则顯示其可激活TrkB及下游AKT信号，並改善亨廷顿病细胞的线粒体ATP生成。
這組結果的价值，在于行為、影像與细胞病理指标形成了相互呼应的证據。运動表現改善之外，腦萎缩和致病蛋白聚集的变化，為探索潜在疾病修正作用提供了更具体的依據。
壁報同步披露了MT200605在健康成人中的Ⅰ期臨床研究結果。该研究采用单中心、随机、雙盲、安慰劑對照设计，包含单次递增劑量（SAD）和多次递增劑量（MAD）两個階段。
研究中未報告严重不良事件、死亡或因不良事件退出；藥物相关不良事件均為轻度且可自行缓解。藥代動力學結果顯示，藥物暴露量随劑量增加，多次给藥未见明顯蓄积，整体特征具有可预测性。该結果為后续在患者人群中開展臨床研究提供了安全性和藥代基础。
以TrkB通路為基础，探索從急性腦损伤到神經退行性疾病的研發延展
MT200605的机制特点，是將BDNF/TrkB神經营养信号纳入藥物干预。该通路参與神經元存活、突触维持及线粒体稳定，為神經保護與功能维持提供了重要生物學基础。
據悉，MT200605兼具BDNF/TrkB通路激動、抗氧化应激，以及缓解钙离子诱导血管平滑肌收缩所致微循环障碍的藥理设计。其研發逻辑，是通过多個损伤环节的协同干预，探索更完整的神經保護作用。
從机制角度看，TrkB干预為MT200605提供了向慢性神經退行性疾病拓展的依據。卒中與亨廷顿病的致病过程存在明顯差异，但神經元损伤、功能丧失及神經营养支持不足，為跨疾病研究提供了切入点。此次亨廷顿病模型中的多维結果，使這一拓展方向获得了新的实驗支持。
卒中Ⅱ期臨床結果阳性：顯著降低致残率，兼具「腎保護」潜力
在急性缺血性腦卒中领域，MT200605已完成Ⅱ期臨床試驗。该研究采用多中心、随机、雙盲、安慰劑對照设计，共入組360例受試者，主要療效终点為發病90天改良Rankin量表（mRS）评分0—1分的患者比例。
公司披露的結果顯示，中、高劑量組获得良好功能結局的患者比例均高于安慰劑組，展現出同類藥物中极為少见的組間治療优势。結果顯示，MT200605高劑量組达到mRS 0-1分的比例较安慰劑組，代表功能恢复的优势比（OR）提升100%以上。在臨床获益上，大約每治療6位患者，就能多帮助1位患者從「需要人照顾」转变為「能够基本自己生活」。在神經保護领域數十年的研發历史中，能在一项随机對照試驗中與安慰劑拉開如此顯著的功能結局差距的品种极為罕见，其中高劑量組與安慰劑組的差异具有统计學意义，並呈現明确的量效关系。研究还观察到高劑量組早期神經功能恢复趋势，未發生與試驗藥物相关的严重不良事件。
從神經功能恢复到「腦＋腎」协同保護，有望填补行业空白
目前，中國臨床指南尚無I级推荐、A级证據的AIS神經保護治療藥物，已上市藥物的证據等级多為Ⅱ级推荐、B级证據。
國内神經保護领域主流藥物主要有丁苯酞、依达拉奉及依达拉奉右莰醇等产品，作用机制通常局限于单一或雙靶点损伤阻断，缺少同步促進神經修复的机制设计，且均未在以mRS為代表的長期功能結局上实現统计學差异。
據悉，丁苯酞具有多靶点神經保護研究基础，BAST随机試驗研究纳入1,216名接受静脉溶栓和／或血管内治療的急性缺血性腦卒中患者，丁苯酞組與安慰劑組90天良好功能結局比例分别為56.7%和44.0%。其终点按基线卒中严重程度设定不同mRS达标阈值，為神經保護與再灌注治療协同提供了证據。
依达拉奉以自由基清除作用為主要藥理特点，依达拉奉右莰醇则通过复方设计拓展抗氧化與抗炎干预。在纳入1,165名患者的TASTEⅢ期研究中，两組90天mRS≤1比例分别為67.18%和58.97%，依达拉奉右莰醇优于依达拉奉，差异具有统计學意义。
研究表明，MT200605的差异化不在于與既有品种做简单的「療效數字比较」；其更值得跟踪之处在于，是否能够把TrkB這一神經营养通路，從AIS的患者功能結局信号，進一步转化為慢性神經退行性疾病的臨床获益。MT200605作為首创新藥（FIC）已完成臨床概念驗证，效应量远超其他神經保護藥物，有望成為首個國内外指南高级别推荐的一线治療方案。
除此之外，卒中后还存在一個「隐匿杀手」—急性腎损伤（AKI）。AIS患者中約19%會並發急性腎损伤（AKI），合並AKI患者的住院死亡風險約為無AKI患者的2-3倍。而获批的主流神經保護藥物中均有载明，腎功能受损者或重度腎衰者對此類藥物慎用或者禁用，恰恰是這類死亡風險更高的卒中人群，反而被排除在治療之外。
然而，MT200605更值得关注的地方在于，除了AISⅡ期臨床試驗中已經出現90天功能結局的积极信号外，公司还披露了一個新的观察方向——卒中后腎脏保護。麥科醫藥公告顯示，在Ⅱ期臨床數據中，MT200605高劑量組急性腎损伤發生率较安慰劑下降約80%。意味着MT200605不仅是目前全球唯一具有潜在的特异性防治卒中后AKI的神經保護在研藥物，也是目前唯一有潜力携带「腎保護」标签获批上市及应用的该類藥物。
MT200605之所以能够同時保護腦和腎，與其作用独特的作用机制密不可分。TrkB受体不仅在腦組织中表达，在腎脏足细胞、腎小管上皮细胞及腎小球旁器中同样有表达；激活后可稳定足细胞骨架、抑制腎小管凋亡（通过PI3K/Akt抗内質网应激），並經由NRF2（神經保護藥物的重要靶点之一）核转位启動抗氧化防御系统。
一個分子，同時保護两個卒中受累器官：腦、腎两条保護通路共享PI3K/Akt核心信号级联，從源头打破「腦损伤→AKI→腎功能恶化→腦损伤加重」的恶性循环。
因此，MDS亮相與AISⅡ期顶线結果形成了一种互补，前者扩展了MT200605的國際學術可见度和HD研究邊界，后者则提供了其在患者功能結局上的转化基础。對于一家以创新藥為核心的生物醫藥公司而言，這种「一個机制、多個疾病场景、不同证據层级逐步叠加」的研發結構，往往比单一适应症的早期叙事更具延展性。
結语
短期看，MDS 2026為麥科醫藥打開了國際运動障碍研究领域的展示窗口；中長期看，真正决定该项目平台价值的，將是公司能否持续用可复核的臨床數據，把TrkB机制在不同疾病场景中的潜力转化為患者获益。對资本市场而言，這正是MT200605后续值得持续跟踪的核心逻辑。
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