基石藥業首次遞交中國大陸新藥上市申請

• 國家藥品監督管理局（NMPA）已受理同類首創精准靶向藥avapritinib的新藥上市申請（NDA），用於胃腸道間質瘤（GIST）晚期成人患者的兩個適應症，標誌著基石藥業向商業化轉型邁出重要一步；
• avapritinib獲美國FDA批准上市後，僅三個月，基石藥業即已在中國臺灣和中國大陸分別遞交了avapritinib新藥上市申請，希望能儘快將這款藥物帶給大中華區患者；
• 已公佈的NAVIGATOR研究顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中，總緩解率（ORR）達86%，四線治療的GIST患者中，ORR達22%；
• 基石藥業開展的中國橋接研究的初步資料顯示，中國患者安全性及藥代動力學特徵資料均與NAVIGATOR全球研究資料一致；

蘇州2020年4月23日 /美通社/ — 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱「基石藥業」，香港聯交所代碼：2616）宣佈，國家藥品監督管理局（NMPA）已受理胃腸道間質瘤（GIST）精准靶向藥物avapritinib的新藥上市申請，涵蓋兩個適應症，分別為用於治療攜帶血小板衍生生長因數受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，以及四線不可手術切除或轉移性GIST成人患者。Avapritinib是一款強效、高選擇性的、在研口服針對KIT和PDGFRA基因突變的抑制劑，由公司合作夥伴Blueprint Medicines開發。這也是基石藥業首個獲NMPA受理的新藥上市申請，標誌著公司向商業化轉型邁出重要一步。

中國每年約有1-1.5/10萬（1.4萬-2.1萬）新診斷GIST患者[1]，大概90%GIST患者的致病因素與KIT或PDGFRA基因突變有關。今年1月，FDA已批准其用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，成為目前首個且唯一在美國上市的，針對PDGFRA外顯子18突變治療的精准靶向藥。

基石藥業董事長兼首席執行官江甯軍博士表示：「在avapritinib獲美國FDA批准上市僅三個月後，基石藥業已分別在中國臺灣和中國大陸地區遞交avapritinib的新藥上市申請，希望能儘快將這款同類首創的精准靶向藥物帶給大中華地區的晚期GIST患者。隨著公司向商業化轉型的步伐不斷加速，未來幾個月中，基石藥業還將在中國遞交多個重要產品針對多種適應症的新藥上市申請。」

北京大學腫瘤醫院副院長、消化腫瘤內科主任、avapritinib中國研究的主要研究者，沈琳教授表示：「Avapritinib在PDGFRA外顯子18突變的晚期GIST，和在四線治療的GIST患者中，均表現出了非常好的抗腫瘤活性，且安全性和耐受性良好。由於現有的療法患者獲益極為有限，所以這兩類GIST患者具有高度未滿足的治療需求。作為臨床醫生，我期盼avapritinib能早日獲批，成為晚期GIST患者新的治療選擇。」

2019年11月，結締組織腫瘤學會（CTOS）年會上公佈了NAVIGATOR I期臨床試驗中，關於avapritinib在PDGFRA外顯子18突變和接受四線GIST患者中的研究結果。截止至2018年11月16日的資料顯示：

• 入組的43例PDGFRA外顯子18突變患者和111例四線治療患者，均接受了每日一次avapritinib 300mg或400mg的起始劑量，療效可評估。
• 在PDGFRA外顯子18突變患者中， ORR為86%（1例患者待確認），中位緩解持續時間（DOR）未達到
• 在四線治療的GIST患者中，ORR達22%（1例患者待確認），中位DOR為10.2個月。

令人欣喜的是，目前基石藥業開展的中國I/II期橋接研究的初步資料顯示，中國GIST晚期患者的安全性及藥代動力學特徵資料均與NAVIGATOR全球研究資料一致，耐受性良好。

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「目前，中國晚期GIST治療方案主要為依次使用酪氨酸激酶抑制劑（TKIs），但已批准的TKI藥物對攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的GIST患者療效甚微[2]。另一方面，中國四線GIST患者正面臨著多種耐藥突變、缺乏有效獲批療法等多重困境。我很高興看到目前avapritinib在中國的橋接研究資料與NAVIGATOR全球研究結果一致，期待它能早日讓更多亟待創新療法的晚期GIST患者受益。」

基石藥業已與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權，獲得了包括avapritinib在內的多款藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines保留在世界其他地區開發及商業化相關藥物的權利。

關於Avapritinib

Avapritinib是一款在研、強效、高選擇性的KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。它是用於治療GIST的1型激酶構象抑制劑，可直接與KIT和PDGFRA突變導致下游信號傳導啟動的活躍性激酶構象結合。Avapritinib已經證實了對GIST中KIT和PDGFRA廣泛突變的抑制作用。目前，在大中華區已經獲批的治療方法的主要耐藥機制是活化環突變導致。 而Avapritinib 正是抑制這個部位突變，從而產生強效臨床活性。

Blueprint Medicines 正在推進avapritinib更廣泛的臨床項目開發，包括針對跨越多線治療的GIST , 和晚期，惰性和冒煙型系統性肥大細胞增多症（SM）。

Avapritinib是一款以AYVAKIT^TM 為產品名獲美國FDA 批准的激酶抑制劑，用於治療攜帶PDGFRA 外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術切除或轉移性GIST成人患者。

Avapritinib尚未被美國FDA批准用於治療任何其他適應症，且尚未被TFDA、NMPA或其它地區健康監管部門批准用於任何適應症。

關於基石藥業

基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物製藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精准治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前5款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗。憑藉經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發的業務模式和充裕資金，基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物製藥公司。

欲瞭解更多，請流覽www.cstonepharma.com

前瞻性申明

本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外，於作出前瞻性陳述當日之後，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們並無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，並理解我們的實際未來業績或表現可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發日期作出，可能因未來發展而出現變動。