百濟神州宣佈中國藥監局接受zanubrutinib的首個新藥申請

中國藥監局接受zanubrutinib用於治療復發/難治性套細胞淋巴瘤的首個新藥申請

中國北京和美國麻省劍橋2018年8月27日電 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼: BGNE；港交所代碼：06160），是一家處於商業階段的生物醫藥公司，專注於用於癌症治療的創新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發和商業化。公司今天宣佈，中國國家藥品監督管理局（CDA）已受理zanubrutinib，一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，作為針對復發/難治性套細胞淋巴瘤（MCL）患者潛在療法的新藥申請（NDA）。Zanubrutinib由百濟神州位於中國北京的科研中心發現，目前百濟神州正在全球範圍對其作為單藥及與其他療法聯合用藥治療多種血液惡性腫瘤進行開發。

百濟神州創始人、首席執行官兼董事長歐雷強先生評論道：「我們對我們的團隊感到自豪，同時也感謝中國的臨床研究者及患者，是他們讓zanubrutinib的首次監管申請成為可能。這是百濟神州的第一個NDA，也是公司的一個重大里程碑。我們期待提交更多zanubrutinib以及在研抗PD-1抗體替雷利珠單抗的監管申請。」

百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱博士表示：「基於zanubrutinib迄今在臨床試驗中觀察到的緩解深度和持久度，我們相信zanubrutinib是一款具有潛在差異性的BTK抑制劑。我們希望zanubrutinib，如果獲批，能作為中國MCL患者的一種有價值和重要的治療選擇。」

百濟神州全球藥政事務負責人閆小軍補充道：「我們為CDA受理zanubrutinib用於治療MCL患者的新藥申請以及作為一類新藥申請進行審理感到興奮。這類新藥申請專門針對第一次在中國進行全球監管評審的藥物。我們期待與CDA在對zanubrutinib完成全面評估過程中合作。」

這項NDA是基於百濟神州廣泛的臨床和非臨床數據，包括針對86位復發或難治性中國MCL患者以每次160mg、每日兩次劑量進行的單臂關鍵性2期臨床試驗結果。對這項試驗療效數據的獨立評審結果顯示總緩解率（ORR）為84%，包括59%的病人達到完全緩解。在中位隨訪時間為8.3個月的情況下，中位緩解持續時間尚未達到，因為研究中超過一半有緩解的患者仍對治療有響應。安全性與先前公佈的zanubrutinib臨床數據一致。此項臨床試驗的完整數據計劃在一場近期的醫學會議上公佈。

作為廣泛的全球開發項目中的一部分，zanubrutinib目前正在多項臨床試驗中進行研究。Zanubrutinib最近也獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的快速通道資格，用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）患者。百濟神州計劃根據全球臨床1期試驗結果於2019年上半年向FDA提交zanubrutinib作為針對WM患者的潛在治療方案的NDA。

除了全球臨床1期試驗外，zanubrutinib也在一項已完成病人入組的針對WM患者對比目前已獲批治療WM的BTK抑制劑伊布替尼的全球臨床3期試驗中進行評估。Zanubrutinib還在一項針對未經治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者的全球臨床3期試驗，以及與GAZYVA ^®（奧比妥珠）聯合治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤的關鍵性2期臨床試驗中進行評估。在中國，百濟神州已經完成另外兩項關鍵性2期臨床試驗的患者入組，分別用於治療CLL和WM患者。百濟神州正計劃開展一項在復發/難治性CLL/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者中對比伊布替尼的臨床3期試驗。截至2018年8月，已有超過1500位患者入組zanubrutinib臨床開發項目。

關於套細胞淋巴瘤

淋巴瘤是一組起源於B細胞、T細胞或NK細胞的多種惡性腫瘤。套細胞淋巴瘤（MCL）通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源於「套區」的B細胞。2013年，中國大陸的淋巴瘤在發病率為每10萬人4.2例，死亡率為每10萬人2.2例^[i]，在最常見癌症中排名第十一位，在癌症死亡主要原因中排名第十^[ii]。套細胞淋巴瘤通常預後很差，中位生存期為三至四年，雖然偶爾患者病程呈惰性進展^[iii]。套細胞淋巴瘤通常在疾病晚期被診斷髮現。

關於zanubrutinib

Zanubrutinib（BGB-3111）是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球及中國進行廣泛的關鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種淋巴瘤。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專注於分子靶向和免疫腫瘤療法的研發。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,300名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌症患者的生活帶來持續、深遠的影響。在新基公司的授權下，百濟神州在華銷售ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結合型）、瑞復美^®（來那度胺）和維達莎^®（注射用阿扎胞甘）^[iv]。

前瞻性聲明

根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關百濟神州對zanubrutinib和tislelizumab相關的進展計劃、預期的臨床開發計劃、藥政註冊里程碑等。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產品上市審批；百濟神州的上市產品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州對其技術和藥物知識產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化的能力；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。