美國麻省劍橋和中國北京2018年11月7日電 /美通社/ — 百濟神州（納斯達克代碼: BGNE；香港聯交所代碼：06160），是一家處於商業階段的生物醫藥公司，專注於用於癌症治療的創新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發和商業化。公司今天公佈近期的業務亮點以及2018年第三季度和前九個月的財務業績。
百濟神州（納斯達克代碼: BGNE；香港聯交所代碼：06160），是一家處於商業階段的生物醫藥公司，專注於用於癌症治療的創新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發和商業化。公司今天公佈近期的業務亮點以及2018年第三季度和前九個月的財務業績。
百濟神州創始人、首席執行官兼董事長歐雷強先生表示：「我們有三項新藥上市申請（NDA）目前正在中國國家藥品監督管理局的評審中，它們分別是：zanubrutinib 治療復發/難治性慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤患者和套細胞淋巴瘤患者；替雷利珠單抗治療復發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤患者。我們的團隊在將這些具有發展前景的腫瘤療法推向潛在商業化的過程中取得重大進展。」
歐雷強補充道：「這個季度內的里程碑事件讓我們更期待接下來令人振奮的一年，將進一步推動百濟神州的轉型。我們預計在2019年在中國推出兩種內部自主研發的創新產品，同時也有可能公佈 zanubrutinib 對比伊布替尼的全球頭對頭臨床研究結果。」
近期業務亮點和預計里程碑事件
臨床項目
Zanubrutinib（BGB-3111），一款在研布魯頓酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑
- 我們目前正與國家藥政部門就提交 zanubrutinib 針對華氏巨球蛋白血症（WM）和其他適應症的新藥上市申請（NDA）進行一系列持續溝通討論。我們先前宣佈於2019年上半年提交針對治療 WM 患者的加速批准的申報計劃是基於與美國食品藥品監督管理局（FDA）的討論結果。根據近期我們與 FDA 進行的與申報計劃相關的討論，我們調整對 zanubrutinib 在美國提交首個 NDA 的時間規劃。我們目前預計將於2019年或2020年初在美國遞交 zanubrutinib 的首個 NDA。
- 提交了 zanubrutinib 用於治療復發/難治性（R/R）套細胞淋巴瘤（MCL）患者的 NDA 並已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）受理；
- 提交了 zanubrutinib 用於治療 R/R 慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的 NDA，並已獲得 NMPA 受理；
- 啟動了一項對比伊布替尼治療 R/R CLL 或 SLL 的頭對頭全球3期臨床研究；
- 在第10屆華氏巨球蛋白血症國際研討會（IWWM）上，公佈了 zanubrutinib 治療 WM 患者的1期臨床研究的更新數據。臨床數據表明，在73位符合評估的 WM 患者中，zanubrutinib 繼續展示出高總緩解率（92%），主要緩解率（82%）和非常好的部分緩解（VGPR，41%）和總體而言良好的安全性；以及
- 在第21屆中國臨床腫瘤學會（CSCO）年會上以口頭報告的形式公佈了治療中國 B 細胞淋巴瘤患者的1期臨床研究的初步結果。
2018年預計里程碑事件
- 在第60屆美國血液學會協會（ASH）年會（2018年12月1日至4日在加州聖地亞哥召開）上以口頭報告的形式公佈 zanubrutinib 治療中國 R/R MCL 患者的關鍵性2期臨床研究的全部結果。百濟神州將於12月3日（週一）太平洋標準時間晚上8：00時舉行投資者大會和網絡直播。在百濟神州投資者關係網站 http://ir.beigene.com 可收看網絡直播和重播
- 在 ASH 上公佈 zanubrutinib 治療 MCL 患者的全球1期臨床研究的安全性和活性的更新數據；以及
- 啟動一項治療 R/R 邊緣區淋巴瘤（MZL）患者的全球2期臨床研究。
替雷利珠單抗（Tislelizumab，BGB-A317）：一款針對免疫檢查點受體 PD-1的在研人源化單克隆抗體
- 提交了替雷利珠單抗治療復發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）的首個 NDA 申請，並已獲得中國 NMPA 受理；
- 在 CSCO 和國際肺癌研究協會（IASLC）第19屆世界肺癌大會（WCLC）上公佈了替雷利珠單抗聯合化療作為潛在一線療法治療中國晚期肺癌患者的2期臨床研究的初步數據；公佈了替雷利珠單抗治療中國非小細胞肺癌患者的1/2臨床研究的初步結果；
- 在 CSCO 上公佈了治療中國高微衛星不穩定性（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）實體瘤患者的1/2期臨床研究的初步結果；
- 完成治療中國尿路上皮癌患者的關鍵性2期臨床研究的病人入組；以及
- 啟動了以下臨床研究：
– 針對中國 MSI-H 或 dMMR 實體瘤患者的2期臨床研究。
2018年預計里程碑事件
- 在 ASH 上以口頭報告的形式公佈替雷利珠單抗治療中國 R/R cHL 患者的關鍵2期臨床研究數據；
- 在歐洲腫瘤內科學會腫瘤免疫大會（ESMO IO）上公佈1期臨床研究擴展亞組的更新數據；以及
- 在2018年或2019年初啟動更多作為一線療法治療胃癌和食管癌的全球隨機關鍵性3期臨床研究，並在2019年初在中國啟動更多的關鍵性臨床研究。
Pamiparib（BGB-290）：一種在研的小分子 PARP 抑制劑
- 在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）2018年大會上公佈了 pamiparib 聯合替莫唑胺治療局部晚期或轉移性實體瘤患者的1期臨床研究的初步臨床數據。
2018年年預計里程碑事件
- 在11月15日至18日在路易斯安那州新奧爾良舉行的美國神經腫瘤學會（SNO）第23屆年度科學會議及教育日期間以口頭報告的形式公佈 pamiparib 聯合放療和/或替莫唑胺治療新診斷或復發/難治性膠質母細胞瘤患者的1/2期臨床研究數據。
Sitravatinib，一款在研酪氨酸激酶受體（RTKs）抑制劑，包括 TAM 家族受體（TYRO3，Axl，MER），分裂家族受體（VEGFR2，KIT）和 RET；從 Mirati Therapeutics 獲得在亞洲（日本除外），澳大利亞和新西蘭的授權許可
- 在中國和澳大利亞啟動了 sitravatinib 聯合替雷利珠單抗治療晚期實體瘤患者的1期臨床研究。
中國商業化項目
- 2018年第三季度，ABRAXANE®、瑞復美®和維達莎®在中國銷售帶來的產品收入達3,845萬美元，比上一季度增長了22%，對比2017年第四季度（從新基公司獲得產品授權後的首個完整季度）增長了146%；以及
- 維達莎R（注射用阿扎胞甘）用於治療中危-2 / 高危骨髓增生異常綜合征（MDS）、急性髓細胞白血病（AML）伴隨20%-30%骨髓原始細胞和慢性粒單核細胞白血病（CMML）被中國國家醫療保障局（SMIA）納入國家醫保目錄。
公司發展
- 宣佈與 MEI Pharma 公司達成全球臨床合作，評估 MEI ME-401（一種在研 PI3K delta 抑制劑）與 zanubrutinib 聯合治療 B 細胞惡性腫瘤患者的安全性和療效；
- 宣佈與 SpringWorks Therapeutics 達成全球臨床合作，評估 lifirafenib 與 SpringWorks Therapeutics 的在研 MEK 抑制劑 PD-0325901聯合治療晚期實體瘤患者的安全性、耐受性和初步療效；
- 任命劉建博士擔任生物製藥高級副總裁。在加入百濟神州之前，劉建博士分別在強生公司（J＆J）全球藥物開發與製造科學（PDMS）和中國研發部門的高級領導團隊中任職，負責 PDMS 業務戰略發展和區域執行。
2018年第三季度財務業績
現金、現金等價物、受限資金和短期投資 截至2018年9月30日，公司持有的現金、現金等價物、受限資金和短期投資額為21億美元，對比2018年6月30日持有額為14億美元，2017年12月31日持有額為8.3752億美元。上一季度的增長主要是由於我們在香港證券交易所的全球股票發行和上市所得款項淨額為8.6971億美元。截至2018年9月30日，公司持有現金、現金等價物、受限資金和短期投資包含我方持股95%的合資企業百濟神州生物藥業有限公司持有的現金、現金等價物、限制性現金和短期投資約1.4316億美元，用於正在建造的中國廣州商業化規模的生物藥生產基地，以及與百濟神州生物藥業有限公司的擔保按金有關的限制現金3,626萬美元。
截至2018年9月30日的第三季度，經營活動所用現金為13,219萬美元，對比2017年同期為660萬美元。現金使用的增加主要歸因於運營費用的持續增長，用以支持我們正在進行及新啟動的後期關鍵性臨床項目、新藥備案申請和臨床後期候選藥物的商業化準備，以及公司組織增長，部分由在中國的產品銷售收入抵消；2017年同期，經營活動所用現金反映了我們與新基公司簽訂替雷利珠單抗授權協議而獲得的預付款。截至2018年9月30日的季度資本性支出為2,672萬美元，2017年同期金額為1,879萬美元。該增長主要歸因於我們廣州生產基地的持續擴建。
收入 截至2018年9月30日的第三季度收入為5,420萬美元，2017年同期為22,021萬美元。減少的主要原因是在上一年同期，我們與新基公司簽訂的替雷利珠單抗合作協議生效後獲得了轉讓授權的預付款。
- 產品收入來自 ABRAXANE®、瑞復美®及維達莎®在中國的銷售，2018年第三季度銷售收入為3,845萬美元，對比截至2018年6月30日的第二季度收入為3,143萬美元，2017年截至9月30日的第三季度收入為882萬美元（其中僅包括從新基公司授權轉讓後一個月的產品銷售收入）。
- 2018年第三季度合作收入為1,576萬美元，對比截至2018年6月30日的第二季度收入為2,138萬美元，截至2017年9月30日的第三季度收入為21,139萬美元。與2018年第二季度相比收入降低的主要原因是與新基合作的臨床研究費用的報銷減少。與2017年第三季度相比，這一降幅主要歸因於通過與新基公司合作在2017年第三季度確認的預付款收入。
費用 截至2018年9月30日的第三季度費用為2.053億美元，對比截至2017年9月30日的第三季度費用為1.0531億美元，主要包括以下內容：
- 銷售成本 截至2018年9月30日，第三季度銷售成本為871萬美元，對比2017年第三季度（僅包含一個月的產品銷售）為194萬美元，同比增長348.97%。銷售成本與獲得 ABRAXANE®、瑞復美®和維達莎®在中國的銷售權益有關。
- 研發（R&D）費用 截至2018年9月30日，第三季度研發費用為14,759萬美元，對比2017年同期為8,766萬美元，同比增長68.4%。研發費用的增加主要是由於我們正在進行和新啟動的後期關鍵臨床試驗的支出增加，新藥備案申請以及臨床後期藥物候選物的商業化準備，產品上市前活動和供應相關的生產成本，以及臨床前階段項目支出的增加。研發費用的總體增長也歸因於研發相關的員工股權獎勵支出的增加，截至2018年9月30日的第三季度為1,552萬美元，對比2017年同期的1,038萬美元。該增加主要由於員工人數增加和股票價格的上漲。
- 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用 截至2018年9月30日第三季度的銷售、一般及行政管理費用為4,882萬美元，2017年同期為1,564萬美元，同比增長212.1%。銷售、一般及行政管理增加的主要是由於員工人數的增加，包括擴大我們的商業團隊以支持現有已上市產品銷售及自主研發臨床後期候選藥物的潛在上市。此外，銷售、一般及行政管理費用的增加還由於更高的專業服務費用和我們運營活動日益發展所需成本的增加，以及銷售、一般及行政管理相關的股票期權費用增加。截至2018年9月30日，第三季度銷售、一般及行政管理費用相關的股票期權費用為961萬美元，2017年同期為295萬美元。該增加主要由於員工人數增加和股票價格的上漲。
- 淨虧損 2018年第三季度的淨虧損為14,403萬美元，或每股美國存托股份 ADS（2.53）美元，2017年同期淨收入為11,739萬美元，或每股 ADS 2.79美元。2018年第三季度，每股普通股的淨虧損為（0.19）美元，2017年同期的淨收入為0.21美元。
財務摘要
簡要合併資產負債表摘要數據（美國一般公認會計準則）
（單位為1,000美元）
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截至 |
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2018年9月30日 |
2017年12月31日 |
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|
（未經審計） |
（經審計） |
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|
現金、現金等價物、限制性現金和短期投資 |
$ 2,101,072 |
$ 837,516 |
|||
|
應收賬款 |
37,372 |
29,428 |
|||
|
未結算應收賬款 |
4,878 |
— |
|||
|
營運資本 |
1,991,771 |
763,509 |
|||
|
固定資產淨值 |
111,262 |
62,568 |
|||
|
總資產 |
2,408,627 |
1,046,479 |
|||
|
應付賬款 |
85,552 |
69,779 |
|||
|
應計費用及其他應付款 |
75,882 |
49,598 |
|||
|
銀行貸款[1] |
49,560 |
18,444 |
|||
|
股東貸款 |
146,409 |
146,271 |
|||
|
總負債 |
425,196 |
362,248 |
|||
|
少數股東權益 |
12,985 |
14,422 |
|||
|
所有者權益合計 |
$ 1,983,431 |
$ 684,231 |
|||
[1] 截至2018年9月30日，歸屬於百濟神州生物藥業有限公司的銀行貸款總額為4,082萬美元，百濟神州生物藥業有限公司是百濟神州持有95%股權的合資企業。
簡要合併營運報表（美國一般公認會計準則）
（除 ADS 數量和每股 ADS 數據外，單位為1,000美元）（未經審計）
|
截至9月30日的3個月
|
截至9月30日的9個月
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|
2018 |
2017 |
2018 |
2017 |
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|
收入 |
||||||||
|
產品收入淨額 |
$ |
38,447 |
$ |
8,822 |
$ |
93,123 |
$ |
8,822 |
|
合作收入 |
15,755 |
211,391 |
46,427 |
211,391 |
||||
|
總收入 |
54,202 |
220,213 |
139,550 |
220,213 |
||||
|
費用： |
||||||||
|
產品銷售成本 |
(8,706) |
(1,944) |
(19,512) |
(1,944) |
||||
|
研發費用 |
(147,590) |
(87,660) |
(421,541) |
(177,678) |
||||
|
銷售、一般及行政費用 |
(48,820) |
(15,641) |
(122,895) |
(35,187) |
||||
|
無形資產攤銷 |
(188) |
(63) |
(563) |
(63) |
||||
|
費用總計 |
(205,304) |
(105,308) |
(564,511) |
(214,872) |
||||
|
營運收入(損失) |
(151,102) |
114,905 |
(424,961) |
5,341 |
||||
|
利息收入（費用）淨值 |
4,553 |
(1,785) |
7,997 |
(3,581) |
||||
|
其他（費用）收入淨值 |
1,585 |
1,103 |
2,389 |
1,541 |
||||
|
稅前收入（損失) |
(144,964) |
114,223 |
(414,575) |
3,301 |
||||
|
所得稅收益 |
472 |
3,061 |
7,252 |
2,680 |
||||
|
淨（虧損）收入 |
$ |
(144,492) |
$ |
117,284 |
$ |
(407,323) |
$ |
5,981 |
|
減：歸屬於少數股東權益的淨損失 |
(461) |
(102) |
(1,809) |
(237) |
||||
|
歸屬百濟神州的淨（虧損）收入 |
$ |
(144,031) |
$ |
117,386 |
$ |
(405,514) |
$ |
6,218 |
|
每股ADS歸屬於百濟神州的淨（虧損）收入： |
||||||||
|
基本 |
$ |
(2.53) |
$ |
2.79 |
$ |
(7.49) |
$ |
0.15 |
|
稀釋後 |
$ |
(2.53) |
$ |
2.54 |
$ |
(7.49) |
$ |
0.14 |
|
用於計算每ADS的淨損失的ADS加權平均數：
|
||||||||
|
基本 |
56,906,867 |
42,118,973 |
54,114,038 |
40,563,845 |
||||
|
稀釋後 |
56,906,867 |
46,200,975 |
54,114,038 |
43,172,139 |
||||
|
歸屬於百濟神州的每股淨（虧損）收入 |
||||||||
|
基本 |
$ |
(0.19) |
$ |
0.21 |
$ |
(0.58) |
$ |
0.01 |
|
稀釋後 |
$ |
(0.19) |
$ |
0.20 |
$ |
(0.58) |
$ |
0.01 |
|
用於計算每股普通股淨損失的加權平均數： |
||||||||
|
基本 |
739,789,269 |
547,546,656 |
703,482,491 |
527,329,985 |
||||
|
稀釋後 |
739,789,269 |
600,612,680 |
703,482,491 |
561,237,818 |
||||
簡要合併綜合損失報表（美國一般公認會計準則）
（單位為1,000美元）（未經審計）
|
截至9月30日的3個月
|
截至9月30日的9個月
|
|||||||
|
2018 |
2017 |
2018 |
2017 |
|||||
|
淨（虧損）收入 |
$ |
(144,492) |
$ |
117,284 |
$ |
(407,323) |
$ |
5,981 |
|
稅後其他綜合損失： |
||||||||
|
外幣折算調整 |
(4,217) |
341 |
(1,912) |
985 |
||||
|
未實現的投資收益淨值 |
354 |
51 |
1,402 |
58 |
||||
|
綜合（虧損）收入 |
(148,355) |
117,676 |
(407,833) |
7,024 |
||||
|
減：歸屬於少數股東權益的綜合損失 |
(486) |
(70) |
(1,812) |
(178) |
||||
|
綜合（虧損）收入歸屬於百濟神州 |
$ |
(147,869) |
$ |
(117,746) |
$ |
(406,021) |
$ |
7,202 |
關於百濟神州
百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專注於分子靶向和免疫腫瘤療法的研發。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,700名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌症患者的生活帶來持續、深遠的影響。在新基公司的授權下，百濟神州在華銷售 ABRAXANE® 注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結合型）、瑞復美®（來那度胺）和維達莎®（注射用阿扎胞甘）[2]。
前瞻性聲明
根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關百濟神州的藥物和藥物候選物的進展、預期的臨床開發計劃、藥政註冊里程碑和商業化進程、公司藥物和藥物候選物的潛力以及「近期業務亮點和預計里程碑事件」標題下的預期的里程碑事件等。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產品上市審批；百濟神州的上市產品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州對其技術和藥物知識產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化的能力；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q 表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。
[2] ABRAXANE®、瑞復美®和維達莎®為新基醫藥公司的註冊商標。