基石藥業針對晚期胃腸道間質瘤I/II期橋接註冊性臨床試驗獲批

上海2019年4月15日 /美通社/ -- 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱「基石藥業」，香港聯交所代碼：2616）今日宣佈，由其合作夥伴 Blueprint Medicines 開發的 avapritinib 近期獲得國家藥品監督管理局(NMPA)批准，在中國開展用於治療中國不可手術切除或轉移性胃腸道間質瘤 (GIST) 患者的 I/II 期研究。這是一項中國單獨橋接註冊性研究，包括I期劑量遞增和II期劑量擴展試驗，目的是評估 avapritinib 在中國患者中的安全性、藥代動力學和療效。

GIST是常見於胃壁或小腸中的肉瘤，在所有胃腸道惡性疾病中占比約為0.1%～3.0%，高發於50-80歲，是一種罕見病。最常見的 GIST 病因是由於 KIT 或 PDGFRA 基因的突變從而導致細胞生長失調。大約90％新診斷 GIST 的病例與這兩個基因突變有關。

目前 avapritinib 已被證明對 KIT 和 PDGFRA（主要是PDGFRA D842V 突變）驅動的 GIST 有廣泛抑製作用。2019年1月，Blueprint Medicines 公佈了針對晚期 GIST 患者的 NAVIGATOR  I期臨床研究主要數據，數據截止至2018年11月16日。

• 43例 PDGFRA 外顯因子18突變的 GIST 患者，起始劑量為每日一次300或400毫克，客觀緩解率為86%（一例有待確認），中位反應持續時間未達到。
• 111例4線或以上的 GIST 患者，起始劑量為300或400毫克，客觀緩解率為22%（一例有待確認）。中位反應持續時間為10.2個月。
• 總體安全性與之前的結果一致。Avapritinib 耐受性良好，大多數不良反應為1-2級。在所有患者中（237例參與試驗患者），只有23例（9.7%）由於治療相關不良反應終止治療。

2018年6月，基石藥業通過與 Blueprint Medicines 達成合作，獲得了包括 avapritinib 在內的三種藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權，Blueprint Medicines 保留在其他地區開發及商業化avapritinib的權利。

基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：「Avapritinib 憑借其出色的數據已得到美國 FDA 突破性療法認定，目前尚無批准用於靶向 PDGFRA D842V 突變的藥物。我們希望能夠通過橋接試驗，以 Blueprint Medicines 將在美國遞交 FDA 的數據支持在中國的新藥申請。」

「我們已於今年2月收到 avapritinib 的全球III期 VOYAGER 研究在中國的臨床試驗批准，以開展其作為三線或四線 GIST 患者治療的研究。很高興又迎來針對 GIST 的I/II 期研究橋接試驗的批准。我們希望能在臨床研究中挖掘出 avapritinib 這款產品的更多潛力，讓更多的 GIST 患者獲益。」基石藥業首席醫學官楊建新博士表示。

關於 avapritinib

Avapritinib 是一種口服的、強效選擇性的 KIT 和 PDGFRA 抑制劑。它是一種靶向於活性激酶構象的1型抑制劑；所有致癌激酶都通過這種構象發出信號。Avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突變的胃腸道間質瘤(GIST)中顯示了廣泛的抑製作用，並對激活環突變活性最強，而目前批准的 GIST 療法則不能抑制激活環的突變。與現有的多激酶抑制劑相比，avapritinib 對 KIT 和 PDGFRA 的選擇性明顯高於其他激酶。此外，avapritinib 的獨特設計可選擇性結合併抑制 KIT D816V 位點的突變，而該基因突變為約95％的系統性肥大細胞增生症(SM)患者的疾病主要驅動因素。臨床前研究表明，avapritinib 在亞納摩爾級下即可顯著抑制 KIT D816V，只顯示出極小的脫靶效應。

Blueprint Medicines 正率先開發 avapritinib，用於治療晚期 GIST、高危 SM 以及惰性和冒煙型SM。 美國 FDA 已經授予 avapritinib 兩個突破性療法認證，一個用於治療 PDGFRA D842V 基因驅使的 GIST，一個治療高危 SM。

關於基石藥業

基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物製藥公司，專注於開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以聯合療法為核心，建立了一條包括14種腫瘤候選藥物組成的強大腫瘤藥物管線。目前四款後期候選藥物正處於或接近關鍵性試驗。憑借經驗豐富的團隊、豐富的管線、強大的臨床開發驅動的業務模式和充裕資金，基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的領先中國生物製藥公司。

欲瞭解更多，請瀏覽www.cstonepharma.com

前瞻性聲明

本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外，於作出前瞻性陳述當日之後，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們並無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，並理解我們的實際未來業績或表現可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發日期作出，可能因未來發展而出現變動。