蘇州2019年12月26日 /美通社/ -- 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱「基石藥業」或「公司」，香港聯交所代碼：2616）宣佈，由公司合作夥伴Blueprint Medicines開發的在研產品pralsetinib的I/II期註冊性試驗已完成中國最後一例經含鉑化療的RET融合非小細胞肺癌（NSCLC）患者入組，該試驗是正在進行的全球I/II期ARROW研究的一部分。這將支持基石藥業計畫在2020年下半年向國家藥品監督管理局（NMPA）遞交pralsetinib治療該適應症的新藥上市申請。
ARROW研究旨在評估pralsetinib在RET變異的晚期NSCLC、甲狀腺髓樣癌或其他晚期實體瘤患者中的總體緩解率、緩解持續時間、藥代動力學、藥效學和安全性。中國研究中心於2019年8月26日實現首例經含鉑化療的RET融合NSCLC患者給藥。
肺癌是全球發病率最高的惡性腫瘤。在中國，每年約有73萬確診新發肺癌患者和61萬死亡肺癌患者[1]。在所有肺癌中，約80-85%為非小細胞肺癌，而RET融合在非小細胞肺癌中的發生率約為1~2%。目前對於RET融合非小細胞肺癌的一線標準治療為含鉑雙藥化療，二線治療為細胞毒藥物或免疫檢查點抑制劑的單藥治療，但療效均不理想，且患者將遭受巨大的心理及生理痛苦，生活品質嚴重下降。
Pralsetinib是一種口服、強效且對RET融合和突變（含耐藥突變）具有高選擇性的RET抑制劑。2018年6月，基石藥業自Blueprint Medicines獲得了包括pralsetinib在內的三種藥物在中國大陸、香港、澳門和臺灣的獨家開發和商業化授權，Blueprint Medicines保留這三款藥物在世界其他地區的相關權利。
2019年6月，Blueprint Medicines在ASCO發佈了ARROW研究在攜帶RET突變癌症患者中的最新資料。結果表明，Pralsetinib顯示了持續的抗腫瘤活性，且耐受性良好。納入療效評估的患者均于2018年11月14日前入組，隨訪資料截止至2019年4月28日，期間患者能夠接受至少兩次影像學檢查。至資料截止日的結果顯示：
- 在接受每天一次pralsetinib 400mg劑量的35名可進行療效評估的經含鉑化療的非小細胞肺癌患者中，pralsetinib的客觀緩解率為60%（1例完全緩解和20例部分緩解；所有緩解均得到確認），疾病控制率達到了100%[2]。
- 不論患者是否存在腦轉移，pralsetinib均顯示出臨床活性。在9例存在可評估的腦部轉移灶的患者中，7例（78%）患者腦部轉移病灶縮小。起始劑量為400 mg每天一次的患者沒有因為腦部新發病灶而導致疾病進展。
- 在接受pralsetinib400 mg每天一次起始劑量的226例攜帶RET突變的腫瘤患者中均，pralsetinib顯示出良好的耐受性，研究者報告的大多數不良事件（AEs）為1級或2級。
以上資料均支援Blueprint Medicines計畫在2020年第一季度向FDA遞交新適應症上市申請，用於攜帶RET融合的經含鉑化療的非小細胞肺癌治療。
基石藥業董事長兼首席執行官江甯軍博士表示：「Pralsetinib目前已被FDA授予『突破性療法認定』，用於兩種攜帶RET突變的癌症治療，且全球尚無選擇性RET抑制劑藥物獲批。感謝研究者、合作夥伴和公司各位同事的通力合作，促使ARROW研究在中國提前完成了二線及以上非小細胞肺癌患者的入組。期待pralsetinib能夠早日進入中國市場，以彌補國內患者的現存治療空白。」
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「發生RET融合的NSCLC患者很難從現有的治療手段中獲益。ARROW全球試驗已公佈的資料顯示，pralsetinib在治療具有RET突變的NSCLC中表現出令人鼓舞的抗腫瘤活性及持久的療效，同時安全性和耐受性良好。即使是在標準治療預後很差的腦轉移患者中，仍表現出很好的療效。值得一提的是，在NSCLC中RET融合率僅為1~2%的情況下，我們完成經含鉑化療的該類患者入組的時間仍比原定計劃縮短了將近一半，這讓我們切實體會到中國肺癌患者群體迫切的未被滿足的臨床治療需求。我們還將繼續全力推進pralsetinib在中國初治NSCLC及其他RET突變腫瘤患者的試驗進展。」
[1]. Chen W, et al. Cancer statistics in China, 2015. CA Cancer J Clin 2016; 66(2): 115-32. |
[2]. Matthew H. Taylor, et al. Activity and tolerability of pralsetinib, a highly potent and selective RET inhibitor, in patients with advanced RET-altered thyroid cancers. 2019 ASCO Abstract 6018. |
關於Pralsetinib
pralsetinib是一種口服（每日一次）、高效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進行pralsetinib的臨床開發，用於治療RET變異的非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他實體瘤患者。美國FDA已經授予pralsetinib突破性療法認定，用於治療經含鉑化療進展的RET融合非小細胞肺癌、和需要系統治療且沒有可替代治療方案的RET突變甲狀腺髓樣癌患者的治療。
pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究團隊依據其專有化合物文庫所設計的。在臨床前研究中，pralsetinib針對最常見RET基因融合、啟動突變和耐藥突變始終表現出次納摩爾水準的效價。其中，相比VEGFR2，pralsetinib對RET的選擇性有90倍提高。此外，pralsetinib對RET的選擇性與已批准的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過抑制原發和繼發突變，pralsetinib有望克服和預防臨床耐藥性的發生。這種治療方法預期可以在攜帶不同RET變異的患者中實現持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。
關於基石藥業
基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物製藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精准治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前5款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗。憑藉經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發的業務模式和充裕資金，基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物製藥公司。
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