中國蘇州2020年8月19日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注於開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物製藥公司，今日公佈其近期業務亮點及2020年上半年財務業績。
基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：「自2020年初以來，我們在向商業化戰略轉型的道路上加速邁進，並取得了多項重大突破。公司在中國台灣地區取得了1項新藥申請批准，在中國大陸和台灣地區提交了2項新藥上市申請並在中國大陸取得優先審評資格，同時公佈了3項核心資產針對重點適應症的優異數據，並取得了多項臨床研究批准。
年初至今，我們達成了三項重要的臨床及註冊里程碑事件，將基石藥業推進到臨近商業化階段：
- 我們的腫瘤免疫支柱產品之一——舒格利單抗（CS1001，抗PD-L1單抗）在用於IV期鱗狀和非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者一線治療的隨機雙盲III期臨床試驗中展示了優越的療效，有望成為全球首個聯合化療同時獲批鱗狀和非鱗狀NSCLC一線治療的抗PD-L1單抗；
- 另一款精準藥物pralsetinib用於RET融合陽性NSCLC患者的二線治療，也表現出持久的抗腫瘤活性以及良好的耐受性和安全性；
- 我們在中國大陸和台灣地區提交了阿泊替尼片（avapritinib）的新藥上市申請；該藥物用於治療PDGFRA外顯子18突變型胃腸道間質瘤（GIST），有望成為中國首個獲批的針對PDGFRA外顯子18突變型GIST的精準治療藥物。
上述的重大里程碑充分展示了我們強大的臨床開發引擎，也進一步增強了我們加速商業化進程的信心。
到目前為止，我們完成了行業領先的商業化核心團隊搭建，將2個精準治療藥物納入中國抗癌協會臨床腫瘤學協作專業委員會診療指南，在海南博鰲樂城通過商業協議實現了首款藥物在國內的落地。此外，我們的蘇州生產基地已於上半年動工，建成後有望成為業內最高水平的代表，為公司的商業化發展提供強勁的生產保障。
目前，公司正全力以赴，推動近30項臨床試驗的進展，其中包括15項註冊臨床試驗及11項聯合療法試驗。與此同時，我們持續與潛在合作夥伴接洽，探討包括引進、授權以及戰略合作在內的多項創造價值的機會。
展望未來，我們將在2020年下半年實現多個令人振奮的里程牌式成就，其中包括1個新藥上市和3項新藥上市申請的遞交。尤為值得一提的是，上述計劃中的2項針對非小細胞肺癌的新藥上市申請，連同我們產品管線中針對其他的非小細胞肺癌適應症的產品，為我們在中國最大的癌種——肺癌領域構築了強有力的競爭優勢。公司也將持續通過強大的內部商業團隊與積極的外部戰略合作來增強產品的可及性，造福中國及全球患者，同時實現公司整體商業價值的最大化。」
業務亮點
於本公告日期，我們的產品管線及業務運營已取得重大進展：
後期各項資產進展
- 舒格利單抗（CS1001，PD-L1抗體）：我們推動重要腫瘤免疫（IO）資產舒格利單抗在臨床方面取得重大進展，使其成為具有獨特優勢及顯著差異性且具有前景的PD-L1抗體。
- 於二零二零年八月，舒格利單抗三期試驗於一線治療四階段鱗狀及非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）中達到主要研究終點。我們計劃於二零二零年下半年向中國國家藥品監督管理局（中國藥監局）遞交一項新藥申請（NDA）
- 全球首個於一線治療四階段鱗狀及非鱗狀NSCLC隨機雙盲III期試驗中顯示良好療效的抗PD-L1單克隆抗體。
- 中期分析顯示，與安慰劑聯合化療相比，舒格利單抗聯合化療無進展生存期（PFS）（該試驗的主要研究終點）有顯著延長（根據統計數據），能夠降低50%的疾病惡化率或死亡率。舒格利單抗聯合化療的中位PFS為7.8個月，而安慰劑聯合化療中位PFS為4.9個月。
- 亞組分析顯示，鱗狀與非鱗狀NSCLC的患者、PD-L1表達>=1%與PD-L1表達<1%的患者均顯示出臨床獲益。
- 舒格利單抗聯合化療的耐受性良好，未發現新的安全性信號。
- 我們已於二零二零年八月接獲美國食品藥品監督管理局（FDA）就自然殺傷性T細胞淋巴瘤（NKTL）關鍵試驗的研究性新藥（IND）批准。
- CS1003（PD-1抗體）
- 我們已啟動CS1003與LENVIMA ® （lenvatinib）聯合療法的全球III期試驗，LENVIMA® （lenvatinib）為用於治療晚期肝細胞癌（HCC）患者的標準酪氨酸激酶抑制劑（TKI），於二零一九年十二月實現首例受試者給藥。於二零二零年七月，美國FDA授予CS1003孤兒藥資格（ODD），用於治療HCC。
- 我們於二零一九年十二月在澳洲於CS1003聯合瑞戈非尼的Ib期試驗中實現首例受試者給藥。
- 一篇描述CS1003完整表徵及其臨床前數據的科學論文於二零二零年五月在Acta Phamacologica Sinica上發表（Fu et al, 2020在線）。
- Pralsetinib（CS3009，RET抑制劑）
- Pralsetinib在RET融合陽性NSCLC中國患者中的註冊性研究達到預期結果且我們計劃於二零二零下半年向中國藥監局遞交一項新藥申請。
- 主要療效數據顯示，pralsetinib在經含鉑化療的RET融合陽性NSCLC的患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性。且pralsetinib在中國患者人群中的耐受性良好。此次研究的整體數據顯示，pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC中國患者中的療效結果和安全性與先前ARROW研究中全球患者人群報告的資料結果一致。
- 我們亦於中國完成了RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）患者隊列的招募，這些患者先前並未接受過系統性治療。
- 我們於二零二零年第一季度已啟動RET融合陽性NSCLC一線治療註冊隊列的額外招募，並已對首位受試者給藥。
- 我們正招募患者進行其他腫瘤類型的籃子試驗。
- 我們的合作夥伴Blueprint Medicines Corporation（納斯達克股份代號：BPMC）（Blueprint Medicines）於二零二零年第二季度向美國FDA遞交了用於治療晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性甲狀腺癌的新藥申請。
- Blueprint Medicines宣佈於二零二零年七月與Roche開展全球（除大中華地區之外）合作以開發及商業化用於治療RET突變癌症的pralsetinib。
- Avapritinib（CS3007，KIT/PDGFRA抑制劑）
- 我們已向中國藥監局遞交用於治療患有PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成年患者的avapritinib新藥申請，該申請已於二零二零年四月獲接受。我們於二零二零年七月獲中國藥監局的優先審評。
- 我們於二零二零年三月針對此適應症向台灣食品藥物管理署（TFDA）遞交新藥申請。
- 我們於二零二零年ASCO會議上提交的數據表明avapritinib對於中國PDGFRA D842V突變的GIST患者具有整體的可耐受性及良好的初步抗腫瘤性。
- Ivosidenib（CS3010，IDH1抑制劑）
- 我們已獲得TFDA就ivosidenib用於治療患有異檸檬酸脫氫酶－1突變（IDH1m）的復發╱難治性急性髓性白血病（R/R AML）成年患者的新藥申請，且預計將於二零二零年下半年獲得上市許可。
- 我們於中國進行了兩項註冊性試驗：一項為IDH1m R/R AML試驗，另一項試驗針對不符合強化治療條件的新診斷的IDH1m AML患者。
- 我們預計於二零二零下半年在新加坡遞交R/R AML的新藥申請。
早期各項資產及研究進展
- 新型腫瘤免疫聯合療法：以聯合療法為核心策略以及憑借我們三種腫瘤免疫治療骨幹候選藥物的獨特優勢，我們於自內部管線及外部合作夥伴資產的多項組合中取得重大進展：
- CS1002（CTLA-4抗體）聯合CS1003（PD-1抗體）：於二零二零年一月的劑量遞增及二零二零年六月的劑量擴展中實現首例受試者給藥。
- 舒格利單抗（PD-L1抗體）聯合fisogatinib（CS3008，FGFR4抑制劑）用於HCC治療：其中Ib期部分已經完成，並已於二零二零年六月公佈II期推薦劑量（RP2D），且於二零二零年七月II期部分的劑量擴展中實現首例受試者給藥。
- 舒格利單抗（PD-L1抗體）聯合donafenib：I/II期試驗計劃將在中國啟動。
- Numab合作：於二零二零年三月，我們的合作夥伴Numab Therapeutics AG（Numab）向美國FDA提出NM21-1480（PD-L1×4-1BB×HSA三特異性分子）IND的申請，並於二零二零年四月收到可繼續函件。IND於二零二零年六月已獲美國FDA的批准。NM21-1480的首例患者給藥於二零二零年七月完成。我們於二零二零年八月獲得TFDA就NM21-1480IND申請的批准。
- 其他早期資產開發
- CS3002（CDK4/6抑制劑）：我們於二零二零年一月在澳洲進行CS3002作為單一藥劑治療澳洲及中國實體瘤患者的I期試驗中實現首例受試者給藥。於二零二零年二月，我們獲得中國藥監局就治療實體瘤患者的IND申請批准。
- CS3005（A2aR拮抗劑）：我們於二零二零年一月在澳洲進行CS3005作為單一藥劑治療澳洲及中國實體瘤患者的I期試驗中實現首例受試者給藥。於二零二零年五月，我們獲得中國藥監局就治療實體瘤患者的IND申請批准。
- 於二零二零年六月，我們於二零二零年美國癌症研究協會（AACR）第二階段在線年會上，以電子海報形式首次公佈三款候選藥物的臨床前資料，分別為舒格利單抗（PD-L1）、CS3002（CDK4/6）和CS3003（HDAC6）。
生產基地
- 蘇州先進的生產基地已於二零二零上半年開始建設且正如期進行。
商業進展
- 在完善的當地商業運營基礎上，我們正在籌備於二零二一年在中國大陸推出avapritinib、pralsetinib及舒格利單抗。我們預期於二零二零年底在台灣地區推出ivosidenib以及於二零二一年推出avapritinib。我們的商業團隊正在如期推進實現本公司的二零二零年目標，從研發過渡至商業化階段，著力於戰略發展、商業能力建設、產品推出籌備及品牌建設。
- 截至二零二零年六月三十日止六個月，擁有逾十五年各跨國公司製藥行業工作經驗的幾位商業職能領導（包括台灣地區及香港特別行政區的總經理以及銷售、市場推廣、醫療事務及市場准入的負責人）已經開始推動商業化籌備。堅實的商業能力基礎已建立，我們準備建立一個實力非凡及高效的商業團隊，以於二零二零年及二零二一年在大中華地區成功推出4款產品。
- 我們已積極參與當地具有影響力的癌症協會活動，例如中國臨床腫瘤學會（CSCO）、中國抗癌協會（CACA）及中國胸部腫瘤研究協作組（CTONG），以提升公司及品牌知名度。此外，ivosidenib（IDH1抑制劑）及avapritinib（KIT/PDGFRA抑制劑）已順利獲納入CSCO指南。
- 憑借在線數字教育計劃及完善的公眾平台，我們不斷提高參與關鍵意見領袖（KOL）發聲、疾病、精準醫學及診斷學醫療護理專業知識（HCP）教育的比例，為產品推出前籌備奠定堅實的基礎。此外，我們正繼續致力於市場准入及網絡建設，例如，我們已就海南博鰲早期准入計劃簽署首份商業協議，以解決中國患者殷切的需求，為產品推出前籌備奠定堅實的基礎。
商務拓展
- 我們持續與潛在合作夥伴針對多項加速價值創造的合作機會進行洽談，包括引進、向外特許及戰略合作夥伴關係。
- 二零二零年三月，我們修訂了與Agios Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股份代號：AGIO）（Agios）訂立的協議，將我們有權開發及商業化ivosidenib的區域從大中華區擴展至新加坡。
財務亮點
截至2020年6月30日止的六個月，扣除以股份為基礎的付款開支後的研發開支和行政及銷售開支分別為人民幣470.4百萬元和人民幣100.3百萬元，扣除優先股轉換特徵公平值變動和以股份為基礎的付款開支影響後的虧損為人民幣508.5百萬元。截至2020年6月30日，我們的定期存款以及現金及現金等價物為人民幣2,123.8百萬元。
中期業績發佈會信息
本公司將於2020年8月19日上午10時（香港時間）進行2020年中期業績發佈會的網絡直播，參會訪問信息如下所示。
中國大陸地區以外
參會URL：
https://morganstanley.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1353977&tp_key=0d201dc5a5
中國大陸地區
參會URL：
https://morganstanley.gmwebcasts.cn/starthere.jsp?ei=1353977&tp_key=0d201dc5a5
關於基石藥業
基石藥業（HKEX:2616）是一家生物製藥公司，專注於開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前5款後期候選藥物正處於關鍵性臨床研究。憑借經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注於臨床開發的業務模式和充裕資金，基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物製藥公司。詳情請瀏覽www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外，於作出前瞻性陳述當日之後，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們並無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，並理解我們的實際未來業績或表現可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發日期作出，可能因未來發展而出現變動。
