上海2020年3月26日 /美通社/ -- 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱「基石藥業」，香港聯交所代碼：2616），一家專注于開發及商業化創新腫瘤免疫療法（IO）及分子靶向精准治療藥物用於癌症治療的領先生物製藥公司，今日公佈了其截至2019年12月31日經審計的年度財務業績。
基石藥業董事長兼首席執行官江甯軍博士表示：「2019年是基石藥業厚積薄發、積極轉型，全速推進商業化的一年。我們的IO及精准治療藥物產品的開發取得了一系列重大進展，實現了多個令人鼓舞的里程碑。 今年，我們啟動了9個後期臨床研究，從而使得註冊性試驗數量達到13個。特別是我們發佈的三款腫瘤免疫骨架產品的關鍵臨床資料，均顯示了良好的初步療效和安全性。這其中，CS1001（抗PD-L1）作為公司重要的IO單抗產品，已在多個瘤種中顯示出療效，尤其在食管癌和自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（NKTL）治療上，更證實具有出色的臨床活性，充分顯現其成為同類最優候選藥物的潛力。此外，我們涵蓋精准治療藥物和新型IO聯合療法的一系列早期專案，也取得了重要進展。另一方面，公司進一步深化外部戰略合作，我們與拜耳公司合作開發腫瘤免疫聯合療法，並與瑞士Numab Therapeutics AG達成了授權合作，全面建設以自研管線為基礎，優勢聯合、互利共贏的商務推進盾構。管線以外，我們已就建設位於蘇州的基石藥業全球研發總部及產業化基地簽署協定，為未來探索前沿研究和可持續藥物供應奠定基礎。更為重要的是，隨著趙萍女士（MD，MBA）的加入，基石藥業全面開啟了商業化之路，她將為基石打造出一支高戰鬥力的商業化團隊， 成為基石加速商業化的高能引擎，以實現我們的願景，及早滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。」
展望未來，TIBSOVO® （ivosidenib） 預計將於2020年在中國臺灣獲批新藥上市申請（NDA），該藥用于治療復發/難治性急性髓系白血病（R/R AML）。此外，我們還將公佈包括CS1001、avapritinib和pralsetinib在內的多個重要產品的7項關鍵臨床資料，並在中國提交這些產品針對多個適應症的新藥上市申請及生物製劑許可申請。與此同時，我們將打造一個擁有更多同類首創或同類最優產品的「管線2.0」。今年，公司將進一步加速推進實現商業化轉型，確保重點產品在未來幾年內成功上市。
財務摘要
非國際財務報告準則（Non-IFRS）計量：
扣除以股份為基礎的付款開支後的研發開支，由截至2018年12月31日止年度的人民幣726.9百萬元，增加人民幣461.8百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣1,188.7 百萬元。主要由於進行更多試驗導致臨床開發成本增加。
扣除以股份為基礎的付款開支後的行政開支，由截至2018年12月31日止年度的人民幣79.3 百萬元，增加人民幣58.3 百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣137.6百萬元。主要由於雇員成本增加所致。
扣除優先股轉換特徵公平值變動及以股份為基礎的付款開支的影響後的虧損，由截至2018年12月31日止年度的人民幣672.6 百萬元，增加人民幣468.7百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣1,141.3百萬元。主要由於研發開支及行政開支增加所致，這部分被利息收入增加所抵銷。
國際財務報告準則（IFRS）數額：
- 其他收入由截至2018年12月 31日止年度的人民幣20.5 百萬元，增加人民幣63.5 百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣84.0 百萬元。主要由於銀行存款和定期存款的利息收入增加所致。
- 其他收益及虧損由截至2018年12月31日止年度的虧損人民幣742.0 百萬元，減少人民幣104.6 百萬元，至截至2019年12月31日止年度的虧損人民幣637.4 百萬元。主要由於衍生金融負債公平值變動虧損減少所致，該虧損為根據國際財務報告準則規定於上市後進行的非現金、一次性調整。
- 研發開支由截至2018年12月31日止年度的人民幣850.2 百萬元，增加人民幣545.4百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣1,395.6百萬元。主要由於進行更多試驗導致臨床開發成本增加。
- 行政開支由截至2018年12月31日止年度的人民幣191.0 百萬元，增加人民幣150.5百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣341.5百萬元。主要由於雇員成本增加所致。
- 由於上述因素，年內虧損由截至2018年12月31日止年度的人民幣1,793.1百萬元，增加人民幣 515.3百萬元，至截至2019年12月 31日止年度的人民幣2,308.4百萬元。主要由於研發開支及行政開支增加所致，這部分被利息收入增加所抵銷。
業務摘要
2019年2月26日（上市日期），本公司成功于香港聯合交易所有限公司（聯交所）上市。過去一年，我們的產品管線及業務運營已取得重大進展：
後期階段資產：
- CS1001（PD-L1抗體）－2019年，我們推動重要腫瘤免疫療法（IO）資產 CS1001在臨床方面取得重大進展，使其成為具有獨特優勢及顯著差異性的有前途的 PD-L1 抗體。在3個主要大會（中國臨床腫瘤學會CSCO、歐洲腫瘤內科學會ESMO和美國血液學會ASH）上提交的資料表明，CS1001 在多種實體瘤和淋巴瘤中安全有效，包括食道癌、胃癌，膽管癌 / 膽囊癌和微衛星不穩定性高（MSI-H）/ 錯配修復缺陷（dMMR）癌症，以及NKTL。而CS1001在食管癌和NKTL治療上尤為出色的臨床活性，更表明其有潛力成為同類最優的候選藥物。基於這些概念驗證資料，我們在中國啟動了另外兩項針對晚期胃癌和食道癌患者的CS1001註冊性試驗，且分別於2019年4月及2019年12月實現首例受試者給藥。連同2018年啟動的4項試驗（三階段非小細胞肺癌（NSCLC）、四階段NSCLC、NKTL及經典型霍奇金淋巴瘤（cHL））,我們目前正在進行CS1001的總計6項註冊性試驗。我們預計於2020年下半年取得CS1001聯合標準療法用於治療一線四階段鱗狀或非鱗狀NSCLC患者的III期試驗的關鍵資料。此外，我們計畫向國家藥品審評中心（CDE）諮詢cHL及NKTL的註冊策略，並預計於2020年下半年於中國提交cHL的新藥申請，並可能於2020年下半年於中國提交NKTL的新藥申請。
- CS1003（PD-1抗體）－CS1003單一療法的Ia期研究的初步資料已在CSCO 2019年年會上提交，表明CS1003為安全且可耐受，且在多種腫瘤類型中均觀察到了CS1003的抗腫瘤活性。我們已啟動CS1003與LENVIMA®（lenvatinib） 的聯合療法的全球III期試驗，LENVIMA®（lenvatinib）為用於晚期肝細胞癌（HCC）患者的標準酪氨酸激酶抑制劑（TKI），於2019年12月實現首例受試者給藥。
- Ivosidenib（CS3010）－2019年5月，異檸檬酸脫氫酶-1抑制劑TIBSOVO ® （ivosidenib） 的新藥申請已提交臺灣食品藥物管理署（TFDA），用於治療含有異檸檬酸脫氫酶-1突變（IDH1m）的成年R/R AML；預計將於2020年獲得市場批准。IDH1m AML的兩項註冊性試驗正在中國進行：一項IDH1m R/R AML的註冊性試驗預計於2020年完成試驗，並於2021年上半年在中國提交新藥申請；另一項試驗針對不符合強化治療條件的新診斷的IDH1m AML患者。
- Avapritinib（CS3007）－2020年1月9日，KIT/PDGFRA抑制劑AYVAKIT™（avapritinib）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批准用於治療PDGFRA外顯子18 突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）的成年患者。因此，我們計畫於2020年上半年在臺灣針對此適應症提交新藥申請。在中國針對無法切除或轉移性GIST的患者已啟動avapritinib的兩項註冊性試驗。一項試驗是中國藥代動力學橋接研究，用於治療PDGFRA外顯子18 突變的晚期GIST 。預計於2020年上半年，該試驗關鍵資料將可用，同時我們將在中國提交新藥申請。另一項試驗在三線GIST中進行，作為一項比較avapritinib和瑞戈非尼全球III期試驗的一部分。該研究已經完成招募，預計於2020年第二季度將獲得全球臨床試驗關鍵資料，並於2020年下半年於中國提交新藥申請。
- Pralsetinib（CS3009）－Pralsetinib為一款在研RET 抑制劑，我們作為其全球關鍵I/II期試驗的一部分，研究pralsetinib 用於治療RET 突變的NSCLC、甲狀腺髓樣癌（MTC）和其他晚期實體瘤，目前已經完成了在中國的RET融合陽性NSCLC適應症二線治療佇列研究的招募，並預期於2020年下半年在中國針對此適應症提交新藥申請。此外，我們已啟動一線RET融合陽性NSCLC的其他註冊佇列，預計於2020年上半年實現首例受試者給藥。
早期階段資產：
- 新型聯合－以聯合療法為核心策略，以及憑藉公司三種腫瘤免疫治療骨幹候選藥物（抗PD-L1、抗PD-1及抗CTLA-4）的獨特優勢，我們正在開發聯合我們內部管線及外部合作夥伴資產的共計6 種聯合：i）CS1002（CTLA-4 抗體）加CS1003（PD-1 抗體），於2020年1月實現首例受試者給藥；ii）聯合CS1001與fisogatinib（CS3008；FGFR4抑制劑）用於HCC治療；iii）CS1001與瑞戈非尼；iv）CS1003與瑞戈非尼；均於2019年12月實現首例受試者給藥；計畫進行的其他兩項聯合研究包括：v）CS1001與PARP抑制劑（IMP4297）；及vi）CS1001與多激酶抑制劑（donafenib）。
- 其他早期資產－我們亦在其他早期臨床階段項目取得了重大進展，包括CS3005（A2aR拮抗劑），CS3002（CDK4/6抑制劑），CS3003（HDAC6抑制劑）和CS3006（MEK抑制劑）。2020年1月，我們在各自I期研究中實現首例患者的CS3002 和CS3005給藥。
商務拓展及其他關鍵活動：
- 通過與全球領先的生物技術公司及生物製藥公司的外部合作，我們繼續提高我們的價值。
- 2019年5月，我們與Bayer HealthCare LLC（拜耳）達成全球臨床合作關係，評估CS1001 聯合拜耳的口服多激酶抑制劑Stivarga®（瑞戈非尼）（針對VEGFR、KIT、RET、BRAF、FGFR 及CSF1R 等），治療包括胃癌在內的多種癌症。2019年12月，CS1001聯合瑞戈非尼的Ib期試驗實現首例受試者給藥。
- 2019年4月，我們與Numab Therapeutics AG（Numab）訂立一項區域性獨家授權協議，以實現NM21-1480（ND021）的開發和商業化。NM21-1480（ND021）是一種針對PD-L1、4-1BB和人血清蛋白的單價三特異性抗體片斷分子。該合作協定使我們獲得在大中華區、韓國和新加坡的獨家開發和商業化NM21-1480的權利，並可能使我們能夠使用Numab獨創的多特異性抗體技術平臺。 - 未來，我們將專注於發展策略性合作關係，加快基石的價值創造。
- 2019年3月，我們聘任四位國際知名腫瘤學專家：Paul A. Bunn, Jr. 博士、Elizabeth M. Jaffee博士、鄒偉平博士及Richard S. Finn博士作為我們科學顧問委員會的成員。這四位專家的加入將極大增強本公司在腫瘤領域的公眾形象並為我們的研發策略及進展提供有價值的見解。
- 2019年8月，我們與蘇州工業園區下屬一家國有企業簽訂協定，于蘇州工業園區興建一個約100,000平方米的研發中心及生產基地，用於大小分子藥物的開發和商業化生產。我們預計該基地將於2020年上半年動工興建。
- 2019年10月，我們與江蘇省產業技術研究院（JITRI）簽訂協定並成立JITRI－基石藥業聯合創新中心，以進一步促進與中國及世界各地的行業合作夥伴及創新中心的雙向合作。
- 2019年12月，趙萍女士（MD，MBA）作為大中華區總經理兼商業化負責人加入本公司，領導並擴大公司為一個成熟的商業組織。趙女士將負責繼續擴大商業團隊及鞏固基礎，為未來兩年在中國大陸、香港和臺灣地區推出多種產品做準備。依據本地相關部門的批准，我們預計在臺灣分別將於2020年底前以及在2021年將ivosidenib和avapritinib投放市場；並於2021年在中國大陸上市avapritinib、pralsetinib以及CS1001（PD-L1抗體），同時建立完善的商業運營體系。
新型冠狀病毒（COVID-19）疫情爆發後，我們立即採取了多項應對措施，以保障公司高效高質的運營。目前，公司正積極管理各項臨床試驗的進度，確保按研究設計嚴格執行臨床試驗方案，避免研究進程受到重大影響。同時，為了積極支援國家的抗疫工作，我們在蘇州疫情出現後立即向蘇州市慈善總會進行了捐贈。我們將竭盡全力繼續推進臨床開發，保證在計畫時間內取得臨床資料、實現產品上市，以兌現公司對患者、員工及社會的承諾。
電話會議信息
本公司將於香港時間2020年3月27日上午10點進行2019年業績發佈會。您可撥打4001203170（中國大陸），+852 30082034（中國香港），+1 8455071610（美國）以及+61 283733610（國際），並使用會議代碼/密碼8576303 / CStone接入。您也可以通過本公司官方網站投資者關係頁面http://www.cstonepharma.com/relation/calendar.html（會議密碼CStone）接入網路廣播。
關於基石藥業
基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物製藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精准治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前5款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗。憑藉經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發的業務模式和充裕資金，基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新腫瘤療法，成為中國領先、全球知名的生物製藥公司。
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前瞻性申明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外，於作出前瞻性陳述當日之後，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們並無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，並理解我們的實際未來業績或表現可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發日期作出，可能因未來發展而出現變動。
