XPOVIO® (selinexor)用於治療難治復發性瀰漫性大B細胞淋巴瘤的新適應症獲FDA批准上市

上海和波士頓2020年6月23日 /美通社/ -- 德琪醫藥戰略合作夥伴Karyopharm Therapeutics Inc.（以下簡稱Karyopharm，納斯達克股票代碼：KPTI）今日宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批准全球首款選擇性核輸出抑制劑XPOVIO^®（selinexor，德琪醫藥代號ATG-010）用於既往接受過至少2線治療的復發或難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤 （包括由濾泡性淋巴瘤轉化而來）的療法。FDA基於研究獲得的緩解率加速批准該適應症上市（加速批准是FDA為加快對嚴重病症的治療，解決未被滿足的醫療需求而設立的通道），針對該適應症的持續批准將取決於在之後驗證性試驗中獲得的臨床獲益。

關鍵性SADAL試驗入組瀰漫性大B細胞淋巴瘤多種亞型，單藥口服 XPOVIO^®的總緩解率（ORR）為29%，包括13%的完全緩解率(CR)。值得關注的是，一些患者能夠持續緩解，其中有38%的患者可以達到6個月的緩解期。

德琪醫藥與Karyopharm於2018年5月正式啟動戰略合作，由德琪醫藥開發包括ATG-010在內的四款處於臨床和商業化階段的口服創新藥物。目前，德琪醫藥正在中國進行ATG-010針對難治復發性瀰漫性大B細胞淋巴瘤的註冊臨床研究。此前，XPOVIO^®用於治療難治復發性多發性骨髓瘤患者的適應症已獲美國FDA批准上市，中國註冊臨床研究正在進行中。除了持續推進在血液腫瘤和實體腫瘤領域的研發，德琪醫藥正在組建商業化團隊，積極準備ATG-010及後續產品在大中華地區及亞太其他市場的上市工作。

「大量復發難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤患者亟需一個新的療法。不幸的是，儘管有多種類型的化療以及靶向藥物聯合治療方案，很多患者仍會出現疾病進展。XPOVIO^®是全球首款用於既往接受過治療的瀰漫大B細胞淋巴瘤患者的口服制劑，也是首款被批准用於高度侵襲性淋巴瘤的單藥療法，產品的順利獲批，將為醫生和患者提供一種代替傳統靜脈化療方案的新療法，」德琪醫藥創始人、董事長和首席執行官梅建明博士表示，「在此，我們感受到時間的緊迫和責任的重大。德琪將持續開展ATG-010在中國大陸和亞太國家和地區的各類臨床研究，同時，積極推動多發性骨髓瘤和瀰漫性大B細胞淋巴瘤適應症的商業化工作，不斷滿足亞太市場未被滿足的醫療需求。」

關於XPOVIO^®（selinexor, ATG-010）

XPOVIO（ATG-010）是一種全球首創、口服、選擇性核輸出蛋白抑制劑，通過結合併抑制核輸出蛋白XPO1（又名CRM1）發揮作用，促使腫瘤抑制蛋白在細胞核內積累，從而重新啟動和放大其腫瘤抑制的功能，導致癌細胞的凋亡，同時很大程度上讓正常細胞免受損傷。ATG-010聯合低劑量地塞米松治療難治復發性多發性骨髓瘤的療法，於2019年7月獲美國FDA加速批准上市，另外也已向歐洲藥品管理局（EMA）遞交了歐洲營銷授權申請（MAA）。2020年6月，ATG-010用於既往接受過至少2線治療的復發難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤 （包括由濾泡性淋巴瘤轉化而來）的療法也獲美國FDA加速批准上市。同時，基於BOSTON試驗中，ATG-010聯合硼替佐米和低劑量地塞米松聯合用藥的方案積極的三期臨床數據，Karyopharm已向美國FDA提交了用於治療接受過至少一種抗多發性骨髓瘤治療方案的難治復發性多發性骨髓瘤患者的新適應症上市申請（sNDA），此外，針對ATG-010的其他多項血液和實體腫瘤適應症的臨床研究也正在進行中，包括以ATG-010為主要治療藥物，並與其它已上市多發性骨髓瘤藥物聯合使用的臨床研究（代號STOMP）、治療脂肪肉瘤的臨床研究（代號SEAL）以及治療子宮內膜癌的臨床研究（代號SIENDO）。

德琪醫藥正在中國進行針對難治復發性多發性骨髓瘤的註冊臨床研究（代號MARCH）、治療瀰漫性大B細胞淋巴瘤的註冊臨床研究（代號SEARCH），並啟動了治療外周T細胞淋巴瘤和NK/T細胞淋巴瘤的臨床研究（代號TOUCH）。

關於德琪

德琪醫藥是一家植根中國，面向亞太，佈局全球，集新藥開發、臨床研究、藥物生產和市場銷售於一體的綜合性生物醫藥公司，專注於為中國和亞太其他國家和地區，以及全球各地的患者提供全新作用機制的抗腫瘤創新療法。2017年4月，全球新藥領導企業新基（Celgene，現已被百時美施貴寶正式收購，合併後成為世界前十大製藥公司）成為德琪醫藥的創始合作夥伴並投資德琪。成立三年來，德琪醫藥已取得7個臨床批件、6款在研的創新藥、10項正在亞太各地開展的跨區域臨床試驗，並建立起一條擁有12款臨床及臨床前創新藥物的豐富產品管線。德琪人以「醫者無疆，創新永續」為願景，力爭通過對全新機製藥物的專研與市場化，解決亞太乃至全球患者未滿足的臨床需求。

ATG-010（selinexor）是全球首個全新機制的口服選擇性核輸出蛋白抑制劑（SINE）。美國FDA於2019年7月批准ATG-010與低劑量地塞米松聯合治療難治復發性多發性骨髓瘤適應症，並於2020年6月批准ATG-010單藥治療難治復發性瀰漫性大B細胞淋巴瘤。目前正在中國進行難治復發性多發性骨髓瘤和瀰漫性大B細胞淋巴瘤的註冊臨床研究。該藥物用於其他多種實體腫瘤和血液腫瘤的治療方案也已推進到臨床後期和註冊臨床試驗階段。此外，臨床前研究表明核輸出蛋白XPO1抑制劑能有效治療攜帶KRAS突變的多種腫瘤，相關臨床研究，包括針對晚期非小細胞肺癌的臨床試驗，己於近期開展。

ATG-008是一個第二代的mTORC1/2抑制劑，目前正在開展多中心的針對晚期肝癌、肺癌和其他多個腫瘤的單藥及聯合用藥臨床研究，包括與抗PD-1抗體的聯用。

ATG-016是第二代口服選擇性核輸出蛋白XPO1抑制劑，目前正在進行治療骨髓增生異常綜合征及包括結直腸癌、胃癌，三陰乳腺癌及前列腺癌在內的多項實體腫瘤的臨床研究。

ATG-019是全球首個PAK4/NAMPT雙靶點抑制劑，正在開展包括非霍奇金淋巴瘤、結直腸癌、肺癌、黑色素瘤等領域的多項臨床研究。此外，臨床前研究表明，ATG-019聯合抗PD-1抗體，可有效提高抗腫瘤療效並對抗PD-1抗體耐藥的腫瘤有效，相關臨床研究即將開展。

ATG-527是一個在研的抗病毒及治療自身免疫疾病的創新產品，目前已開展健康受試者的臨床試驗，並正在進行針對EBV（人類皰疹病毒第四型）和其他病毒感染及SLE（系統性紅斑狼瘡）等相關疾病的臨床研究。

ATG-017是一款作用於ERK1/2的高選擇性小分子抑制劑，目前正在開展針對多種實體瘤、非霍奇金淋巴瘤、急性髓系白血病和多發性骨髓瘤的臨床研究。

此外，德琪醫藥團隊正致力於在小分子、單克隆和雙特異性抗體等領域的多個創新靶點藥物的早期臨床前研究及新藥開發。

前瞻性聲明

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